Cercetătorii din grupul Hans Clevers (Institutul Hubrecht) au corectat mutațiile care cauzează fibroza chistică în celulele stem umane cultivate. În colaborare cu UMC Utrecht și Oncode Institute, au folosit o tehnică numită editare primară pentru a înlocui bucata de ADN „defectă” cu o bucată sănătoasă. Studiul, publicat în Life Science Alliance, arată că editarea primară este mai sigură decât tehnica convențională CRISPR / Cas9.

Cercetătorii au reușit să corecteze mutațiile care cauzează fibroza chistică la organoidele intestinale umane (mici structuri 3D care imită funcția intestinală a pacienților cu fibroză chistică). Structurile au fost dezvoltate anterior de același grup de cercetare din celule stem ale pacienților cu fibroză chistică și depozitate într-o biobancă din Utrecht. Tehnica, ce trebuie încă adaptată pentru o utilizare sigură la om, oferă speranțe în privința prevenirii bolilor genetice în viitor.

Editarea primară, utilizată în cadrul studiului, este o versiune mai nouă a tehnicii mai bine cunoscute de editare genică CRISPR / Cas9. „În studiul nostru, editarea primară se dovedește a fi o tehnică mai sigură decât CRISPR / Cas9 convențional. Se poate construi într-o nouă bucată de ADN fără a provoca daune în altă parte a ADN-ului. Aceasta face ca tehnica să fie promițătoare pentru aplicare la pacienți”, spune primul autor al studiului, Maarten Geurts.

 

Materialul integral pe Romedic.ro