Multe boli pulmonare grave, inclusiv cele genetice, nu prezintă un tratament eficient, cu excepția transplantul pulmonar. O echipă de cercetare de la Spitalul pentru Copii din Boston, prevede o opțiune mult mai bună: terapia celulară, care folosește celule stem pulmonare – dezvoltate din celulele pacienților – pentru a repara sau înlocui țesutul pulmonar deteriorat. Pentru pacienții cu afecțiuni pulmonare genetice, celulele ar putea fi corectate genetic înainte de începerea tratamentului.

„Terapia celulară ar evita necesitatea unei intervenții chirurgicale majore și nu ar trebui să ne facem griji cu privire la donatori, compatibilitate, infecții și alte aspecte care apar în procesul unui transplant. Pacienții ar putea primi celulele printr-o bronhoscopie sau poate printr-un inhalator de aerosoli. În mod ideal, nu ar avea nevoie de imunosupresie pe termen lung pentru a menține aceste transplanturi”, declară dr. Benjamin Raby.

Înlocuirea funcției celulelor pulmonare

Chiar dacă terapia cu celule pulmonare nu este suficient dezvoltată, o echipă de cercetare din Programul de celule stem a oferit recent o dovadă științifică a conceptului.

Echipa a izolat două tipuri de celule stem din plămânii șoarecilor: celule alveolare și celule progenitoare. Din acestea, au creat organoizi pulmonari, alveole pulmonare și bronhii. Apoi au transplantat celulele din acești organoizi la șoarecii care aveau leziuni pulmonare sau erau bolnavi.

Livrate prin căile respiratorii, celulele s-au grefat cu succes în plămân. Pe baza studiilor de secvențiere a ARN-ului dintr-o singură celulă, celulele transplantate au transmis modele de expresie genetică cu celule căilor respiratorii și au preluat aceleași funcții. Când plămânul a prezentat leziuni din nou, celulele transplantate s-au înmulțit.

„Când plasăm aceste celule înapoi în plămân, ele sunt asemănătoare cu celulele reale; arată și acționează la fel ca celulele progenitoare pulmonare. Chiar dacă sunt extrase, acestea se pot înmulți din nou și pot produce mai mulți organoizi, ceea ce indică faptul că au aceeași activitate ca celulele progenitoare. Acest lucru este important dacă se dorește obținerea unui efect de durată”, afirmă Carla Kim, professor de genetică Harvard Medical School.

Parcursul studiilor clinice

De asemenea, lucrarea publicată recent în Cell Reports, a oferit indicii conform cărora celulele au dus la inversarea bolii. Într-un model care prezenta o leziune, țesutul sănătos a înlocuit o parte din țesutul fibros.

„Următorul pas este să confirmăm că celulele pe care le grefăm îmbunătățesc sau restabilesc funcția pulmonară”, spune Kim.

Dacă funcția este restabilită la șoareci, scopul final ar fi lansarea primelor studii pe oameni. Cercetătorii colectează mostre de țesut de la pacienți cu fibroză chistică, precum și de la cei cu alte boli genetice ale plămânilor sau leziuni pulmonare. Prof. Kim a construit deja organoizi cu ajutorul unor mostre prelevate.

„Pentru bolile genetice, vrem să dovedim că putem corecta variația genetică; introducem celulele corectate și arătăm că acestea îmbunătățesc rezultatele, la animale și apoi la oameni”, susține dr. Raby, cel care conduce Programul de Genetică Pulmonară.

„Cred că în cazul situațiile non-genetice, cum ar fi infecțiile virale care afectează membrana căilor respiratorii sau pentru leziunile pulmonare produse de chimioterapie, am putea folosi celulele pacienților pentru a le corecta. Dacă celulele transplantate se mențin doar pentru unu sau doi ani, procedura ar putea fi repetată. Pe măsură ce lucrurile evoluează, putem vedea cât de flexibil poate fi acest sistem.”

 

 

Sursă foto și material: MedicalXpress.com